Epidermólisis bullosa

Participar en los ensayos clínicos ofrece la oportunidad de ayudar a la comunidad científica a desarrollar nuevos tratamientos para otras personas en el futuro. A su vez, pone a disposición de la persona voluntaria la posibilidad de recibir un tratamiento nuevo que puede ayudar a mejorar su calidad de vida. 

¿Y qué ocurre una vez se ha finalizado un ensayo clínico? Cuando el ensayo clínico finaliza, el equipo clínico y de investigación analiza los datos. Los resultados se tienen que dar a conocer a la comunidad científica y a la población. La FDA es la organización responsable en EE. UU. de velar por la seguridad y eficacia de los medicamentos. Esta exige que los resultados de los ensayos clínicos sean puestos a disposición del público en el espacio de un año tras el fin del ensayo. Lo mismo hace la AEMPS en España. Sin embargo, hacer cumplir esta norma es complicado y a menudo cuesta obtener información sobre resultados de algunos ensayos clínicos ya completados.  

El equipo de investigación decidirá qué pasos tomar una vez tengan los resultados. Si no se ha podido demostrar que el tratamiento es eficaz o seguro, hay dos opciones: o bien se sigue investigando en ese compuesto, o bien se empieza de nuevo. El 98% de los fármacos o tratamientos que se prueban en ensayos clínicos no llegaran a la fase de autorización. Sin embargo, la información recabada en los estudios “fallidos” es muy útil para la comunidad científica y clínica. Son parte del camino del desarrollo científico.

Ahora mismo a nivel mundial hay más de 100 ensayos clínicos registrados destinados a personas con EB. En la página web de referencia, www.clinicaltrials.gov, se pueden consultar los detalles de cada ensayo clínico, criterios de inclusión y exclusión, etc. También se puede ver en un mapa el número de ensayos clínicos por país. A nivel mundial, EE. UU. sigue siendo pionero, y en Europa Francia encabeza el ranquin de ensayos en EB, seguido de Austria, Reino Unido, Alemania y España, con 7 ensayos registrados.