Epidermólisis bullosa
1. El proceso de investigación y los ensayos clínicos
En este apartado se explicará y se intentará poner en perspectiva el proceso de desarrollo de la investigación y los ensayos clínicos: ¿Qué se estudia en cada fase? ¿Cuánto tiempo conlleva? ¿Qué inversión se necesita?, etc.
En la Figura 1 se quiere reflejar las distintas fases en la investigación y el orden en el que se llevan a cabo. Como se destaca en la barra superior gris y la línea temporal, el proceso de investigación y los ensayos clínicos son algo que precisan de bastante tiempo para su desarrollo.
Al ver publicada una noticia o un artículo muchas personas os preguntáis cuánto tiempo pasará para poder iniciar un ensayo clínico o para que esa terapia esté disponible. Para no dar falsas esperanzas, este proceso suele llevar mucho tiempo, muchos años (mínimo 15 años según datos de DEBRA Internacional). Hasta puede ser que ese descubrimiento no siga adelante en las siguientes fases (os explicaremos las razones a lo largo del capítulo).
Pero siempre hay que mirar las cosas desde todos los prismas. Cada experimento fallido, cada protocolo que requiere meses o años para perfeccionarlo, son granitos de arena y más conocimiento que aporta el personal científico y clínico para avanzar hacia nuevos tratamientos. O puede que, algún día, una cura para la EB.
En el proceso de investigación y desarrollo de un fármaco o terapia hay que diferenciar 4 fases:
- Investigación básica o fase de descubrimiento
- Desarrollo preclínico (animales)
- Desarrollo clínico (humanos)
- Autorización y comercialización