Epidermólisis bullosa

El desarrollo clínico se basa en la información generada en las fases previas de investigación básica y preclínica. En estos estudios la seguridad y eficacia del nuevo compuesto serán testados ya que será la primera vez que se administra a personas. A continuación, se buscará la mejor dosis (qué cantidad) y posología (cada cuanto se tiene que administrar), siguiendo de cerca los posibles efectos secundarios que puedan aparecer.

Antes de empezar un ensayo clínico, las agencias reguladoras (AEMPS en el caso de España) estudian todos los resultados obtenidos previamente en las fases de investigación y preclínica. Además, se debe presentar una descripción detallada de qué se va a hacer y estudiar, junto con una planificación del futuro ensayo clínico, lo que se conoce como protocolo. Toda esta información tendrá que ser autorizada por la AEMPS. A parte, también será supervisada por comités éticos de investigación clínica. Estos garantizarán el respeto de los derechos y el bienestar de las personas que participen en el ensayo.

Una vez esté aprobado el protocolo y se dé luz verde para empezar, se hará el reclutamiento de las personas voluntarias. Estas tendrán que reunir unas condiciones llamadas criterios para poder participar. Estos criterios incluyen factores como la edad, sexo, tipo de enfermedad, etc., así como otros criterios médicos. Estas condiciones se llaman criterios de inclusión y exclusión y sirven para identificar a las personas adecuadas para que el personal clínico e investigador pueda encontrar la información nueva que necesitan.

Si el/la paciente decide participar en el ensayo clínico, deberá firmar el consentimiento informado que describe en detalle todos los pasos que se van a seguir (protocolo). También describe los riesgos que pueden ocurrir si se sigue ese protocolo de investigación. Este documento no es un contrato. Las personas voluntarias de un ensayo clínico tienen la libertad de salir del ensayo en cualquier momento.