Epidermólisis bullosa

Una vez descubierto un nuevo compuesto o terapia no se prueba en humanos directamente. Primero se analizan los efectos y posible toxicidad en organismos vivos como son los ratones o el pez cebra (Figura3). Los organismos reguladores como la EMA (Agencia Europea del Medicamento) o la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) exigen que antes de hacer ensayos clínicos en personas, el compuesto o terapia haya pasado esta fase de prueba en animales.

Muchas veces, las expectativas para tratar una enfermedad con ese compuesto o terapia se desmoronan cuando se prueban en organismos vivos (experimentos denominados “in vivo”). A menudo, el potencial fármaco o bien no funciona, o es tóxico, o no llega al tejido dónde debería actuar, o simplemente el sistema inmune del animal lo destruye. De ahí la importancia de esta fase. Experimentos muy prometedores “in vitro” (en sistemas artificiales como células, tejidos, organoides o mini-órganos, tejidos o simulaciones por ordenador), prueban no ser efectivos o bien son tóxicos en un organismo vivo. Y esta fase evita que estas reacciones se den en seres humanos.

Cuando algo no funciona en la fase preclínica, hay que seguir investigando para encontrar lo que falla. O bien, volver a empezar para encontrar un nuevo compuesto. De ahí que sea tan costoso económicamente y se tarde tanto en ver los frutos de esta fase de investigación.

Existe la posibilidad de acortar tiempo y costes en estas fases con el llamado “reposicionamiento”. En este caso, se cogen medicamentos ya aprobados para cierta enfermedad y se intenta demostrar su eficacia para otra enfermedad distinta en organismos vivos (estudios preclínicos). Puesto que ya ha pasado todas las fases y se conocen datos sobre toxicidad y administración, entre otros, las entidades reguladoras permiten acortar el proceso.