El proyecto: Share4rare

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Una enfermedad rara afecta a menos de 5 de cada 10.000 personas, siendo el 50% de dichas personas menores. Teniendo esta cifra en mente es fácil imaginar que los pacientes con enfermedades raras y sus familias deben lidiar, además de con su enfermedad, con diagnósticos tardíos, un menor número de opciones terapéuticas y un mayor aislamiento. 

Al mismo tiempo, sabemos que existen hoy en día entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras, ¡lo que significa que ser raro está muy lejos de la rareza! 1 de cada 17 personas están afectadas por una enfermedad rara, lo que se traduce que, en la actualidad, 30 millones de europeos viven con una condición de estas características. 

Share4Rare (S4R) es una plataforma online colectiva que tiene como objetivo marcar la diferencia para pacientes con enfermedades raras y sus familias. En el ambiente participativo de S4R, los pacientes y sus familias están en contacto directo con investigadores y médicos para convertirse en investigadores de su enfermedad. Nuestra plataforma interactiva romperá el aislamiento y permitirá el aprendizaje sobre enfermedades raras para que ser raro no signifique por más tiempo estar solo. 

S4R surgió a raíz de comenzar a ser conscientes de que el progreso real, especialmente en lo que a enfermedades raras se refiere, requiere compartir: compartir conocimiento, experiencias, datos clínicos y esperanzas para hacer una contribución sólida al esfuerzo colectivo de ayudar a niños con enfermedades raras. 
 

Niña en un columpio
Niño abrazando a su padre
Niña sintiéndose triste
Paquetes de trabajo
PT1 – Ambiente colectivo, amigable y sostenible

Líder: The Synergist

El principal objetivo es construir una plataforma ascendente de pacientes, cuidadores, investigadores y agentes de interés involucrados en el campo de las enfermedades raras que sea participativa e internacional y que permita la recolección de datos clínicos de enfermedades raras.

Este PT se basará en la colaboración, co-creación, co-desarrollo y construcción de comunidades.

Los pacientes y sus familiares son el corazón de esta plataforma. De la mano de la comunidad de usuarios co-crearemos, co-desarrollaremos y co-diseñaremos herramientas y contenidos de la plataforma con la ayuda de talleres específicos y estrategias participativas (encuestas, redes sociales, webinars…). Además, se crearán herramientas online y offline para la defensa del paciente con el objetivo de aumentar la sensibilización sobre la inteligencia colectiva como metodología para investigar en enfermedades raras.

PT2– Participación social / Desarrollo de la Comunidad

Líder: Melanoma Patient Network Europe

Share4Rare incluirá dos tipos distintos de comunidades con dos objetivos diferentes: sensibilización y empoderamiento

El primero, la sensibilización de la comunidad, está dirigido a facilitar las interacciones de los pacientes y sus familiares a nivel internacional, ofreciéndoles recursos en redes sociales como espacios wiki, foros abiertos, etc.

El segundo, el empoderamiento de las comunidades, va a promover proyectos de investigación colectivos gracias a la estrecha colaboración de los pacientes y de las familias con el equipo científico. Las reglas de esta comunidad se basarán en una aproximación "win-win" para todas las partes. Se ofrecerá información médica a las familias para incrementar su conocimiento y aptitudes para manejar una determinada enfermedad. Por otro lado, se entregarán encuestas científicas para la recolección de información médica de gran valor sobre enfermedades raras. Durante la colaboración de los pacientes/familias con esta comunidad, se brindará un feedback continuo sobre el conocimiento generado por el grupo.

El objetivo principal de este PT es definir el programa científico de ambas comunidades y pilotarlas con dos grupos específicos de enfermedades: tumores pediátricos raros y enfermedades neuromusculares.

PT3 – Desarrollo tecnológico de la plataforma

Líder: Òmada Interactiva

Òmada, en colaboración con la UPC (Universitat Politecnica de Catalunya), diseñará y desarrollará la plataforma Share4Rare, la cual estará habilitada para gestionar una gran cantidad de datos generados por los usuarios. Todo el proceso se realizará utilizando herramientas de código abierto (open source).

El sistema analizará e integrará todos los tipos de datos generados por la comunidad, creando informes automáticos con dos objetivos principales: incrementar la inteligencia científica colectiva y fortalecer la adherencia de los usuarios.

Se realizarán dos hackathones a lo largo del proyecto con el objetivo de involucrar a la comunidad en el desarrollo específico de herramientas tecnológicas que serán incluidas en la plataforma Share4Rare. Esta actividad está alineada con la aproximación participativa y colectiva del proyecto, basada en la capacidad constructiva de comunidades formadas por los diferentes agentes de interés conectados con las enfermedades raras.

PT4 – Desarrollo de contenidos

Líder: Fundación Sant Joan de Déu

El objetivo de este PT es proporcionar todo el contenido para las diferentes comunidades de usuarios de Share4Rare. Los distintos tipos de contenidos están dirigidos a lograr lo siguiente:

  • Educación. Un ambiente general que ofrecerá acceso fiable a fuentes externas de información (bases de datos científicas, asociaciones de pacientes, etc.). El contenido será curado por los usuarios para así ayudarles a identificar los que hayan sido más visitados y los que contengan la información más valiosa.
  • Intercambio. Esta capa aumentará la sensibilización de las comunidades de pacientes a través de herramientas online destinadas a facilitar la interacción entre usuarios y otros agentes de interés.
  • Empoderamiento. Será el núcleo de la plataforma. Los pacientes y las familias participarán conjuntamente en el aumento de conocimiento de dos grupos específicos de enfermedades raras al compartir datos e información con los investigadores/médicos. Este esfuerzo de ciencia ciudadana tan democrático hará que el paciente sea una parte activa del progreso científico.
PT5 – Impacto social, sostenibilidad y explotación

Líder: Asserta Global Healthcare Solutions

Share4Rare busca tener un impacto positivo en la sociedad. La evaluación del impacto social esperado de la plataforma, como el ROE (Retorno de Participación) y el PAM (Medidas de Activación del Paciente) entre otras métricas relevantes, ayudarán a evaluar los beneficios de involucrarse en Share4Rare.

Otra tarea importante es lograr la sostenibilidad de la plataforma una vez finalizados los tres años del proyecto con el fin de ampliarlo hacia otras enfermedades raras. Se definirá y se seguirá un modelo de explotación a lo largo del proyecto para estudiar diferentes oportunidades que hagan factible la escalabilidad de la plataforma con la inclusión de nuevos grupos de enfermedades.

PT6 – Comunicación y diseminación

Líder: World Duchenne Organization/UPPMD

Las tareas de este PT están relacionadas con la comunicación del proyecto y la diseminación de sus resultados dirigida al público general y grupos de interés específico durante el transcurso del mismo.

La comunicación es esencial para aumentar la sensibilización de la sociedad sobre las necesidades y particularidades de las enfermedades raras. Se realizarán diferentes actividades y se utilizarán distintos medios de comunicación para lograr un impacto significativo. Entre los distintos grupos de interés que incluirán: pacientes/familias, comunidad científica y sociedad general.

Las redes sociales serán un herramienta poderosa para difundir los hitos y características del proyecto, así como para atraer usuarios a la plataforma. Por otro lado, la participación en eventos científicos asegurará la diseminación del proyecto y al final del mismo, de sus resultados.

PT7 – Innovación abierta (Regulación, ética, gestión de datos)

Líder: Universitat Politécnica de Catalunya

El objetivo principal de este PT es la implementación de la regulación europea sobre privacidad para la recolección, uso y almacenamiento de datos clínicos de pacientes en la plataforma Share4Rare.

Estándares para la integración de datos, capaces de integrar de fuentes heterogéneas de datos a homogéneas, sistemas para crear expedientes médicos personales basados en estándares… Todo esto será necesario con el fin de implementar herramientas bioestadísticas para analizar los datos donados.

PT8 – Gestión y coordinación

Líder: Fundación Sant Joan de Déu

La FSJD se encarga de coordinar el proyecto. Actúa como un lazo de unión entre las organizaciones participantes en el proyecto y la Comisión Europea, mantiene una comunicación constante con los mismos y se cerciona de que el trabajo se entregue a tiempo. 

Se han creado varios paneles para asegurar la coordinación del proyecto y el desarrollo de las diferentes tareas:

  • Consejo del proyecto, formado por un representante de cada organización participante.
  • Consejo de usuarios, cuya misión es ofrecer retroalimentación sobre los avances de la plataforma desde el punto de vista del usuario. Los miembros de este panel serán básicamente pacientes o sus familiares, con diferentes niveles de conocimiento sobre la enfermedad y el uso de herramientas digitales.
  • Consejo asesor, compuesto por reconocidos expertos externos en diferentes ámbitos relacionados con las enfermedades raras. Darán asistencia al proyecto en materia de auto-evaluación basándose en el seguimiento del desarrollo del mismo. Los pacientes también serán miembros de este panel.
PT9 – Requisitos éticos

Líder: Fundación Sant Joan de Déu

La FSJD es la responsable de asegurar que las actividades del proyecto S4R están alineadas con las consideraciones éticas relacionadas con los derechos de los pacientes pediátricos, sus familias y en general con la investigación clínica.

Por este motivo el proyecto cuenta con la aprobación del Comité Ético de la institución, aspecto incluido en el Informe Ético del proyecto.