Epidermólisis bullosa

Los ensayos clínicos son el centro de todos los avances médicos. En ellos se estudia si es seguro y eficaz un potencial nuevo fármaco o terapia en personas. Se dividen en 4 fases, pero: ¿qué se hace en cada fase? Aquí os contamos un poco más.

• Fase I: En la fase I de un ensayo clínico se comprueba si el nuevo fármaco o terapia es seguro. Será la primera vez que se administra a personas y normalmente suelen participar grupos reducidos de personas. Estos estudios sirven como guía para saber la vía (oral, intravenosa, etc.) y pauta de administración (cada día, 1 vez cada 15 días, etc.). Para ello se evaluarán los efectos secundarios, la tolerancia, la mejor forma de administración de la medicación y se determinarán dosis seguras. Si aparecen efectos secundarios graves se parará el estudio. Si todo va bien y el fármaco prueba ser seguro, se pasará a la fase II.
• Fase II: En esta fase se analiza si el fármaco funciona, si es eficaz. Para demostrar que un nuevo tratamiento funciona el personal clínico investigador debe tener claro qué pruebas o mediciones se tendrán que tomar para obtener los datos necesarios. No se podrán añadir pruebas nuevas durante el ensayo. Solamente se puede hacer lo estipulado en el protocolo aprobado inicialmente y por esto es tan importante su correcto diseño. La fase II suele durar más tiempo que los estudios de la fase I. A veces, hay ensayos que hacen al mismo tiempo la fase I con la II.
• Fase III: Si se supera la fase II, se pasará a la siguiente fase, la fase III. En esta fase se verifican la seguridad y eficacia del fármaco en un número más elevado de participantes. Se establece una dosis y vía de administración. En el caso que ya existieran otros tratamientos disponibles en el mercado, se compararían para ver si el nuevo tratamiento es mejor. Si los resultados obtenidos en esta fase son suficientes y positivos, se solicita a las agencias reguladoras (AEMPS, EMA o FDA (Food and Drug Administration, agencia reguladora estadounidense.) la autorización para la comercialización.
• Fase de aprobación y registro: Los informes para pedir la aprobación de la autorización del nuevo fármaco suelen ser muy largos. En ellos debe constar toda la información recopilada desde la fase de investigación hasta la fase III. Las agencias reguladoras de medicamentos (AEMPS, EMA o FDA) estudiarán el informe y decidirán si conceden la autorización del fármaco. En el caso de medicamentos huérfanos (aquellos que están destinados a una enfermedad rara) se acortarán los tiempos de respuesta por parte de las agencias reguladoras.
• Fase IV: Una vez autorizado el fármaco y después de su comercialización, se hace un seguimiento detallado de los efectos secundarios que el fármaco pueda dar. De esta manera se sigue comprobando que el compuesto es seguro y eficaz. Esto se llama farmacovigilancia, y se creó para registrar la aparición de nuevas reacciones adversas por la presencia de nuevas variables como el uso prolongado, la interacción con otros fármacos o el uso en edad pediátrica.