Enfermedades Neurodegenerativas por Acumulación Cerebral de Hierro (ENACH)
6.2. Tratamiento con baclofeno vía oral o intratecal
La forma de administrar el baclofeno puede ser por boca (comprimidos para la vía oral) o en infusión en el sistema nervioso central (infusión de baclofeno intratecal o intraventricular).
La administración intratecal se refiere a la infusión de un fármaco en el espacio entre el tejido nervioso y las meninges (membranas que recubren al tejido nervioso). La administración intraventricular se refiere a la infusión del fármaco directamente en los ventrículos cerebrales. En ambos casos el fármaco se infunde en el líquido que baña al sistema nervioso (líquido cefalorraquídeo).
El baclofeno intratecal (Lioresal® intratecal) es un relajante muscular y agente antiespasmódico indicado solo para terapia intratecal. Su aplicación intratecal permite obtener en el líquido cefalorraquídeo concentraciones mayores que su presentación oral. El efecto antiespasmódico del baclofeno se deriva de su acción en la médula espinal, donde reduce los espasmos de los músculos voluntarios. Su efecto clínico se traduce en una acción ventajosa sobre las contracciones musculares reflejas y en alivio de los espasmos dolorosos.
Para la administración intratecal se requiere de un sistema que consta de una bomba, un catéter y un programador.
La bomba es un disco de 7,5 cm de diámetro con un área de silicona en el centro que permite el acceso al depósito de la medicación. La bomba libera la medicación a una velocidad programada, y la medicación fluye desde la bomba, a través del catéter, hasta el lugar de administración en el espacio intratecal. La bomba funciona con una batería, y su vida útil varía dependiendo de la velocidad de infusión, pudiendo ser de unos 7 años promedio. El rellenado del depósito se hace vía percutánea (a través de la piel). El catéter, un tubo fino y flexible, es de silicona y se inserta en el espacio espinal. Finalmente, el programador es un dispositivo que funciona por telemetría con el objetivo de programar la bomba e informar sobre su estado.
La colocación de este sistema requiere de un procedimiento quirúrgico llevado a cabo habitualmente por neurocirujanos. El depósito de la bomba se coloca en la cavidad abdominal y el catéter en el espacio espinal.
La vía de administración intratecal de baclofeno está indicada en pacientes con espasticidad o distonía severa que no han respondido a la administración oral del fármaco.
El baclofeno intratecal ha sido reportado como eficaz en pacientes con distonía asociada con la espasticidad; entre ellos, ha sido reportado como eficaz en varios pacientes con ENACH (Albright, 2001). Una serie de casos describe el uso de baclofeno intraventricular en pacientes con distonía refractaria al tratamiento, incluyendo un niño con PKAN. La distonía de este paciente mejoró significativamente con la administración intraventricular de baclofeno. La infusión intraventricular de baclofeno es de interés debido a que la salida del fármaco a este nivel puede tratar mejor la parte superior del cuerpo, incluyendo el área craneal y facial, y de esta forma mejoraría la distonía facial y oromandibular que puede ser particularmente incapacitante en pacientes ENACH (Albright, 2009).