Kit de herramientas Share4Rare para la defensa del paciente

Una de las áreas más importantes dentro de la defensa del paciente es la participación de este en la investigación clínica. La  investigación no debe moverse solo por los intereses del investigador, sino que debe desarrollarse a través de un diálogo entre todas las personas implicadas. Esto es particularmente importante para Share4Rare, considerando que el proyecto conectará a pacientes e investigadores con el objetivo común de hacer avanzar la investigación en enfermedades raras.

Concretamente, en los últimos 10 años, las organizaciones y agencias han mostrado un mayor interés en asegurar que los pacientes participen en el diseño, la revisión y la monitorización de la investigación clínica. La mayoría de las demandas para involucrar a los pacientes se dirigen a los ensayos clínicos (probar terapias) tanto académicos como de la industria, pero también a la investigación preclínica (por ejemplo, descubrir nuevas moléculas diana, desarrollar nuevos agentes o biomarcadores relevantes para diferentes subgrupos de pacientes). A pesar de estar convirtiéndose en una práctica común en Europa, aún no se ha desarrollado una guía sólida que apoye a los defensores de los pacientes y a las organizaciones.

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La participación del paciente tiene unos beneficios incontestables tanto para pacientes como para la investigación y los propios investigadores, siendo los más importantes:

• Asegurarse que la investigación trata necesidades reales no cubiertas de los pacientes y no percepciones de los profesionales sobre las necesidades de los pacientes.
• Eliminar la "basura" de la investigación.

En su serie publicada en Lancet, Chalmers y sus colegas establecieron que alrededor de un 85% de la investigación clínica es "basura", siendo la falta de participación de los pacientes una de las razones.

Así pues, la involucración de los pacientes debe empezar desde etapas tempranas en el desarrollo de medicamentos, cuando se establece el foco y la dirección de la investigación, y continuar durante el resto de las fases: diseño de la investigación, planificación, ejecución, diseminación y actividades post-aprobatorias (Geissler et al., 2017).  

Referencia: https://journals.sagepub.com/eprint/6J5ErcVqeCi4BDdCE7FD/full

A su vez, los tratamientos de muchas enfermedades están sujetas a un progreso considerable. En este contexto, el valor y retos de la involucración real de los pacientes necesita ser gestionada correctamente (Ryll et al., 2017):

• Los pacientes se están convirtiendo en un grupo más presente y representado gracias a Internet, ya que están mejor informados y conectados que nunca.
• Los pacientes se sienten cada vez más insatisfechos con el rol pasivo en un sistema de investigación que falla en crear soluciones realmente necesarias. Invierten recursos considerables para formarse hasta convertirse en expertos y colaboran hasta tal punto que no tiene precedentes, sin coste, para imponer de manera efectiva su visión.
• En los últimos años, la aproximación con el paciente en el centro se ha puesto de moda, pero investigar junto a los pacientes no es lo mismo que estudiar qué quieren y necesitan. Se deben validar las herramientas tanto internamente como externamente para asegurar que los resultados no sean un mero informe sino también relevantes.
• El tiempo y el formato en los que un paciente se involucra suelen ser definidos por personas que no son pacientes, limitando así el concepto que se tiene de ellos. Sin embargo, esto está cambiando. Los pacientes de oncología, por ejemplo, están aprendiendo de las experiencias de la comunidad de pacientes con VIH.
• La participación de los pacientes en investigación no viene exenta de retos, dado que la metodología que se usa actualmente es básica e inicial. Sin embargo, muchas iniciativas están empezando a proporcionar guías y herramientas para facilitar el proceso. Los futuros proyectos de investigación deben tener estructura, guía y recursos para asegurar que la participación de los pacientes es genuina. La formación es necesaria.