Conociendo al consorcio — World Duchenne Organization
La Organización Mundial de Duchenne (WDO) es una de las dos organizaciones de pacientes que pertenecen al consorcio de Share4Rare. Dimitrios Athanasiou, miembro de la junta de la WDO y padre de un niño con Duchenne, no dudó ni un segundo en aceptar la invitación de unirse al proyecto. «Con cobertura mundial y una comunidad interconectada, la WDO apoya a la comunidad de personas afectadas por patologías neuromusculares ultra-raras formando a defensores de pacientes comprometidos».
Dimitrios explica por qué: «A pesar de la creencia general de que estas enfermedades afectan a poquísimas personas, se estima que entre el 4% y el 6% de la población mundial está afectada por una patología poco frecuente. Esta gran comunidad debe asumir la responsabilidad y trabajar en conjunto para impulsar y adecuar la investigación biomédica y en este campo».
«Share4Rare representa una excelente oportunidad para incluir las enfermedades ultra-raras en la investigación centrada en el paciente, ya que las personas que las padecen suelen carecer de los medios para conectarse con otras familias en un entorno seguro y recopilar datos validados por científicos para poner en marcha investigación centrada el paciente»
Originada como un colectivo de grupos nacionales de pacientes, la Organización Mundial de Duchenne se ha convertido en una organización global que da visibilidad y mejora la calidad de vida de las personas afectadas por la distrofia muscular de Duchenne y Becker. En la actualidad aglutina a 46 organizaciones de pacientes de 37 países y coordina la estrategia global para abordar estas enfermedades.
La Organización Mundial de Duchenne crea recursos y materiales educativos que ayudan a las personas afectadas a crear comunidades sólidas y desarrollar la llamada defensa del paciente o patient advocacy. Un ejemplo de estos recursos es el Kit de Herramientas de Share4Rare para la Defensa del Paciente: «Con este kit Share4Rare pretende ayudar a los defensores a participar en investigación en enfermedades raras centrada en el paciente. Este recurso brinda orientación sobre cómo configurar e implementar una estrategia, cómo abogar por la investigación que es realmente importante y significativa para los pacientes y presenta herramientas y plantillas para publicar un artículo científico o solicitar financiación. Los defensores de pacientes experimentados también pueden emplear este recurso para afinar y ampliar sus habilidades en este campo».
La WDO coordina junto con el Centro de Investigación de Distrofia Muscular John Walton (Universidad de Newcastle) uno de los proyectos de investigación de Share4Rare: El impacto de las enfermedades neuromusculares en la educación y las oportunidades laborales de los pacientes y cuidadores. «La salud mental es un tema que nos afecta a todos. Especialmente durante la pandemia, cuidar de una persona con una enfermedad neuromuscular (o serlo) requiere mucho tiempo y esfuerzo. Este proyecto de investigación tiene como objetivo mejorar la comprensión del impacto psicosocial de la prestación de cuidados a largo plazo y conocer cómo afectan a las oportunidades laborales y educativas. Es fundamental comprender los factores desencadenantes y los umbrales y crear soluciones duraderas».
Dimitrios está seguro de que Share4Rare tendrá un impacto positivo en la comunidad de personas afectadas por enfermedades raras. «En un ámbito donde la información veraz y validada es escasa y el único medio para atraer investigación es presentando argumentos respaldados por datos, Share4Rare está haciendo un gran trabajo empoderando a pacientes y cuidadores. Esperamos poder analizar pronto los resultados del proyecto de investigación y ver cómo podemos mejorar las vidas de las personas afectadas por una enfermedad rara neuromuscular».