Dermatomiositis juvenil

Dada su toxicidad a nivel de la sangre y las gónadas, es un fármaco que se utiliza únicamente en casos graves de enfermedad. Es especialmente útil en los casos en que exista vasculopatía intestinal grave, afectación de sistema nervioso central o enfermedad pulmonar grave.

Su administración es endovenosa, con frecuencia mensual, con dosis de entre 500 y 1000 mg/m² de superficie corporal, durante 3-6 meses. Debe realizarse una analítica de sangre a los 7-10 días de su administración para ajustar la siguiente dosis en función de los niveles leucocitos y neutrófilos, ya que la bajada en la cifra de estas células es un indicador de que el fármaco está haciendo su efecto, pero un descenso excesivo tendría un riesgo elevado para el paciente.

Para disminuir otros riesgos asociados, como la inflamación de la vejiga urinaria (cistitis hemorrágica), se administran medicamentos preventivos durante la infusión endovenosa; y para disminuir el riesgo de infección respiratoria por un hongo conocido como Pneumocystis jirovecii se recomienda la administración de trimetroprin-cotrimoxazol por vía oral, 3 veces a la semana.