VISION-DMD: una app para niños con distrofia muscular de Duchenne

La app del estudio VISION-DMD Vamorolone ayuda a los niños a comprender cómo es el ensayo clínico y lo que implica participar en él

El proyecto Vision-DMD se ha diseñado para acelerar el desarrollo clínico del medicamento huérfano Vamorolone —también conocido como VBP15— para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en niños ambulantes. Esto pretenden lograrlo mediante una serie de ensayos clínicos de Fase 2 llevados a cabo en Europa, Estados Unidos, Canadá, Israel y Australia, los cuales en última instancia conducirán al registro del medicamento. El proyecto pretende pilotar un enfoque innovador que se aplicará en algunos centros que participan en el estudio: informar a los menores sobre qué pueden esperar de dicho ensayo.

Un pequeño equipo del John Walton Muscular Dystrophy Research Centre en la Universidad de Newcastle ha utilizado la experiencia previa existente sobre el uso de información en pantallas y animaciones para desarrollar una app informativa que describirá a los participantes del ensayo y a sus familias el estudio Vamorolone en fase 2b utilizando imágenes y narración. La app contiene toda la información sobre los ensayos que viene explicada en el tradicional tríptico para pacientes.

La aplicación la utilizarán en primera instancia nueve centros que evaluarán los beneficios asociados a emplear información en pantallas, animada y hablada, sobre el uso de un tríptico impreso, lo cual será analizado vía cuestionario. Si se comprueba que el beneficio de este medio es significativo, esto podría tener implicaciones en las vías de comunicación empleadas con los menores en futuros ensayos.

Cathy Turner, implicada en el desarrollo de la app en la Universidad de Newcastle, comentó: “Esperamos que los niños se comprometan más con el ensayo a raíz de la información que van a recibir. Creemos que las animaciones simples, llenas de color y el enfoque “paso por paso” facilitarán a los niños más pequeños comprender el objetivo del ensayo y lo que pueden esperar de él. Hemos eliminado la necesidad de texto utilizando a un niño como narrador, así que incluso los niños que aún no saben leer podrán acceder a la información de forma directa.”

Becky Crow, coordinadora del ensayo clínico VISION-DMD explicó: “Tenemos muchas ganas de saber qué impacto tendrá la app en el nivel de compromiso y comprensión de los niños que participan en nuestro ensayo. Si funciona bien podríamos incluso considerar reemplazar los trípticos informativos en el futuro.”

La app está disponible en la web de VISION-DMD: https://vision-dmd.info/vamorolone-study-app-for-boys/

 

Vision DMD Vamorolone study App screenshot