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Melanoma Patient Network Europe

Datos para marcar la diferencia: el servicio de apoyo a la investigación de Share4Rare para organizaciones de pacientes

S4R research feature
¡Nuevo estudio!

Descripción de la historia natural de los tumores pediátricos ultra-raros

Os presentamos la reflexión de una “patient advocate” (defensora de los pacientes) sobre la importancia de la defensa del paciente basada en la evidencia, la investigación impulsada por los propios pacientes y los objetivos y servicios del proyecto Share4Rare
S4R Partner Violeta Astratinei from MPNE
Nuestra compañera de Share4Rare Violeta Astratinei (MPNE)

Violeta Astratinei es doctora en biología especializada en investigación ambiental. Después de perder a su hermana a causa de un melanoma en 2014 se convirtió en uno de los miembros principales de la Melanoma Patient Network Europe, MPNE. Siendo rumana y residiendo en los Países Bajos, Violeta fundó la Asociación Rumana de Melanoma y contribuyó en sus inicios a la gestión de la Fundación Holandesa de Melanoma. Se unió al proyecto Share4Rare en 2018. Sus intereses personales son la investigación clínica y la educación del paciente.

¿Por qué la defensa del paciente basada en la evidencia?

La evidencia se refiere a datos o resultados creados a través del proceso de investigación y esto es fundamental para tomar decisiones y desarrollar políticas de atención médica informadas. Hoy en día, la defensa basada en la evidencia está ganando cada vez más atención por parte de las organizaciones de pacientes (OPs), las cuales buscan mejorar las condiciones de los pacientes y mantener su calidad de vida a lo largo del tiempo. Sin embargo, según nuestra experiencia en la MPNE, la generación de evidencia científica es un proceso complicado para las organizaciones de pacientes y casi no hay modelos a seguir.

Una curva de aprendizaje

Aunque la oportunidad de recopilar datos de los propios pacientes y utilizarlos para representar mejor a estas comunidades no es un concepto nuevo, las OPs comenzaron a prestar más atención a este hecho una vez que los pacientes se unieron a las grandes redes sociales hace más de una década. Al mismo tiempo, los resultados en salud informados por el paciente (PROs, en inglés "Patient Reported Outcomes"), sus preferencias, los efectos secundarios de la medicación y la calidad de vida de los pacientes se han vuelto una información esencial para el desarrollo de fármacos, la evaluación de tecnologías sanitarias y la mejora de los servicios sanitarios. Uno de nuestros primeros trabajos de investigación, publicado en 2016, "Redes sociales: una herramienta valiosa para evaluar las perspectivas de los pacientes con respecto a la calidad de vida" fue una colaboración con ZIN, el Instituto Nacional de Salud de Holanda y un análisis a través de las redes sociales de las preferencias de los pacientes con respecto a la calidad de vida (QoL, en inglés “Quality of life”). Nuestra investigación concluyó que los cuestionarios de calidad de vida específicos para melanoma que había disponibles no se correlacionaban bien con lo que los pacientes consideran importante. Esta observación ha respaldado aún más los esfuerzos que han realizado los defensores de los pacientes para mejorar las herramientas de medición de la QoL en melanoma. Sin embargo, no pudimos utilizar los datos en toda su extensión y lo primero que aprendimos fue la dificultad de validar nuestros resultados cuando se extrapolan a una población más amplia y la investigación se ejecuta en plataformas de redes sociales cerradas.

Qué ha sucedido desde entonces: la experiencia Share4Rare

Dos años después nos unimos al proyecto Share4Rare con muchas ganas de avanzar en la investigación en pediatría y otros melanomas raros. Share4Rare fue diseñada como una plataforma completamente nueva e independiente para conectar pacientes, médicos e investigadores y fomentar la colaboración en el área de las enfermedades raras. El primer año, el proyecto se centró en establecer conexiones con pacientes y grupos de investigación, y enseguida se puso de manifiesto que la posibilidad de poner en marcha proyectos de investigación independientes en la plataforma Share4Rare era muy atractiva para cualquier organización de pacientes, no solo para aquellas que representan a las enfermedades raras. Share4Rare podría convertirse en el lugar donde las OPs se sientan seguras para abordar las necesidades de los pacientes y comenzar a generar datos para respaldar sus afirmaciones.

Servicio de apoyo a la investigación para OPs

Para poner en marcha sus proyectos de investigación, las OPs deben aprender a transformar los problemas de su comunidad en preguntas de investigación (Figura 1). En esta etapa, las OPs tienen la oportunidad única de identificar e investigar los problemas que su comunidad considera prioritarios. Por ejemplo, la investigación sobre cómo la enfermedad influye en las opciones de tratamiento sería relevante para la comunidad de pacientes de melanoma a medida que las terapias para el melanoma en fase 4 han avanzado hacia las etapas tempranas de la enfermedad.

The research feature for POs in Share4Rare
Figura 1. Servicio de apoyo a la investigación para organizaciones de pacientes en Share4Rare — La propuesta de MPNE

La pregunta de investigación o hipótesis se convierte además en una propuesta de proyecto de investigación, con su motivación, su método, sus cronograma y recursos, y luego se envía al Comité de Ética de Share4Rare. Dentro de este paso, las OPs contactan con otros especialistas, traen la experiencia requerida bajo su coordinación y, finalmente, solicitan la financiación del proyecto. A partir de este punto, la plataforma Share4Rare tiene como objetivo garantizar algunos elementos cruciales:

1. El Comité de Ética

Todas las propuestas de proyecto de investigación deben ser aprobadas por un Comité de Ética. Esto asegura que la investigación se realice de acuerdo con los estándares éticos y que los participantes estén adecuadamente protegidos. La revisión también es esencial si las OPs tienen la intención de publicar su investigación, ya que la mayoría de las revistas no publicarán los resultados de una investigación que no haya recibido la aprobación de un Comité de Ética.

2. Una landing-page personalizada

Una vez aprobado, el proyecto puede comenzar a recopilar datos. Cada propuesta de proyecto tendrá su página personalizada en la plataforma Share4Rare para permitir que la comunidad de pacientes reconozca la organización a la que pertenece. En mi opinión la personalización del proyecto es importante porque los pacientes se sienten seguros de participar en un proyecto dirigido por su propia comunidad.

3. La validez de la investigación y la seguridad de los datos  

La plataforma Share4Rare también aborda los aspectos más críticos de la investigación, como la validez de los resultados y la gestión de datos. Una vez que acceden a la plataforma Share4Rare y dan su consentimiento para el estudio, los participantes son validados a través de un proceso relativamente sencillo. Por lo tanto, no habría interferencia externa con la encuesta y los autores podrían garantizar la autenticidad de los datos. Además, los datos de los pacientes y los resultados de las investigaciones se guardan de forma segura en la plataforma Share4Rare del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, donde se extraen y analizan.

 

Una oportunidad que no debes perderte

Para probar la función de investigación, desde la MPNE acabamos de poner en marcha un piloto de investigación en la plataforma Share4Rare. Estamos documentando cada paso del proceso: formulación de la pregunta de investigación, diseño de la propuesta, envío al Comité de Ética, diseño de la página o landing-page, recolección de datos, y análisis y publicación de resultados para aprender de todo ello y desarrollar un documento de orientación para futuros usuarios. Por lo tanto estamos muy ilusionados con el potencial de la plataforma y esperamos que sea de valor para muchas personas que vengan detrás.  

Mi sueño para el futuro

Estoy muy entusiasmada con las perspectivas de realizar una investigación independiente en la plataforma Share4Rare y averiguar cómo esto ayudará a mejorar la vida de los pacientes. Sé que no será fácil, pero creo firmemente que si se proporcionan las herramientas, el apoyo y las conexiones adecuadas, las redes de pacientes pueden impulsar la generación de evidencia científica sobre los temas que verdaderamente les importan y les afectan.

 

¡Nos vemos en Share4Rare!  

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