Reunión anual de miembros de la Organización Mundial de Duchenne (WDO Member Meeting)
El impacto de las enfermedades musculares en la educación y el empleo de pacientes y familiares
El objetivo principal de la WDO Member Meeting era reunir a las organizaciones de pacientes y a los expertos que trabajan en el campo de las distrofias musculares de Duchenne y Becker para compartir conocimientos y crear ideas innovadoras que ayuden en el tratamiento de dichas enfermedades. A la reunión, celebrada el pasado 15 de febrero en Roma, asistieron 50 participantes de 24 países.
La Dra. Annemieke Aartsma-Rus y la Dra. Nathalie Goemans impartieron dos mini-masterclasses sobre el desarrollo de medicamentos tanto en fase preclínica como en fase clínica. Durante el debate, que fue moderado por el Dr. Eugenio Mercuri, se recalcó la necesidad de comenzar a considerar a las asociaciones de pacientes fuentes creíbles de información para los ensayos clínicos. A continuación, el Dr. Jarod Wong realizó una ponencia sobre endocrinología y el mantenimiento de los huesos.
“Compartiendo datos, dialogando con los legisladores e integrando las nuevas tecnologías podemos superar muchos problemas relacionados con las enfermedades raras y mejorar los ensayos” – Dr. Nathalie Goemans.
Por la tarde, varias empresas se unieron a la reunión para asistir dos presentaciones que trataban la recolección y el intercambio de datos de pacientes, impartidas por Pat Furlong de PPMD USA y Elizabeth Vroom de la WDO. Más allá del desarrollo clínico de fármacos, el Dr. Joan Lobo Prat y la Dra. Mariska Jansen repasaron los últimos avances tecnológicos en el campo de los equipos de asistencia y rehabilitación. Este tema suscitó mucho interés ya que estos equipos son vitales para todas las personas afectadas por Duchenne y Becker, independientemente de la mutación que posean.
El informe completo (en inglés) de la WDO Member Meeting puede leerse aquí.
