Cómo crear una infraestructura para la investigación traslacional
El pasado 11 de diciembre, Rebecca Leary, Project Manager de EURO-NMD y miembro de la secretaría de TREAT-NMD y Cathy Turner, coordinadora del Comité Asesor de Terapias Neuromusculares de TREAT-NMD (TACT) del John Walton Muscular Dystrophy Research Centreen la Universidad de Newcastle, impartieron un webinar para Share4Rare en el que describían las metas y logros de TREAT-NMD, una red colaborativa que proporciona herramientas e infraestructuras para impulsar la investigación en enfermedadesneuromusculares raras.
La alianza TREAT-NMD es una red de excelencia fundada por la Unión Europea con el objetivo de ayudar a desarrollar nuevos tratamientos para las enfermedades neuromusculares; en definitiva, facilitar la transición del laboratorio al paciente poniendo el foco en la colaboración global.El seminario online describía las herramientas desarrolladas por TREAT-NMD, como los registros de pacientes, los parámetros de medida, la estandarización de los modelos animales y las guías y recomendaciones de cuidados. Rebecca habló sobre la importancia de construir registros de pacientes sólidos y describió cómo los registros globales de TREAT-NMD para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la atrofia muscular espinal (AME) están ayudando a desarrollar ensayos clínicos y terapias innovadoras.
En el webinar también se habló del Comité Asesor de Terapias Neuromusculares de TREAT-NMD (TACT), el cual trabaja para mejorar los ensayos clínicos en el ámbito de las enfermedades neuromusculares raras. Este grupo internacional y multidisciplinar se reúne dos veces al año para revisar los avances realizados y proporcionar consejo para la traslación y el desarrollo de programas terapéuticos en este tipo de patologías.
TREAT-NMD también coordina programas educativos que incluyen clases magistrales específicas para diferentes enfermedades supervisadas por un comité educativo. Por otro lado, la red ha trabajado con organizaciones de pacientes y otras asociaciones para generar recursos informativos que sean adecuados para las familias, como por ejemplo guías para los pacientes y las familias basadas en los estándares de cuidado de reciente publicación y apps para explicar a los niños cómo funcionan los ensayos clínicos. Durante el webinar, Cathy mostró algunas características de las apps desarrolladas para informar a los niños que participan en ensayos clínicos de DMD. Estas aplicaciones se utilizan como complemento de las hojas informativas y también de manera exclusiva –sin facilitar a los niños la información impresa–. Una de las principales ventajas sobre el papel es que en la app la información la proporciona un niño – así que no hay necesidad de leer – y además pueden añadirse otras prestaciones interactivas o buscadores de información.
El webinar concluyó con una serie de consejos dirigidos a utilizar de manera eficaz el modelo TREAT-NMD para la creación de herramientas en otras áreas de enfermedad. La grabación (en inglés) está disponible aquí.
