POWER-tool: un método novedoso para implicar a los pacientes en el diseño de ensayos clínicos
Resulta complicado de llevar a cabo cualquier tipo de investigación en el área de las enfermedades raras por diversas razones, siendo una de las más determinantes el bajo número de casos que pueden estudiarse. Este hecho deriva a un análisis estadístico de los datos impreciso y poco extrapolable, ya que las muestras de pacientes no son lo suficientemente grandes como para medir variaciones reales entre individuos. La situación es más crítica aún en el caso de las enfermedades ultra-raras. Por otro lado, la enfermedad resulta en ocasiones tan desconocida para la comunidad científica que tan solo se han identificado unas pocas medidas indicadoras —en algunos caso ninguna. Aquí es cuando los pacientes entran en acción.
En los últimos años los investigadores y el personal clínico han comprobado que la implicación de los pacientes en investigación es de vital importancia para desarrollar tratamientos efectivos. En este contexto, los pacientes y/o los cuidadores deberían ser consultados sobre qué características relativas a su enfermedad consideran que deberían ser medidas a lo largo de la ejecución de un nuevo ensayo clínico, ya que finalmente son ellos/as quienes conocen mejor los síntomas y el desarrollo de su propia dolencia.
Con el objetivo de acelerar y facilitar este proceso, Gaasterland y colaboradores han desarrollado una herramienta para implicar a los pacientes en la determinación de medidas indicadoras y en la elección de los instrumentos de medida. Los investigadores colaboraron con un grupo de representantes de pacientes con enfermedades raras que habían recibido formación en el ámbito de la investigación clínica. La herramienta fue testada durante un ensayo clínico y evaluada en una reunión de grupo. La POWER-tool consta de tres pasos: 1) Preparación, 2) Consulta y 3) Seguimiento. Esta nueva herramienta se diseñó para proporcionar pautas de actuación a los investigadores y así ayudarlos a incluir a la opinión de los pacientes en la elección de medidas de indicadores de la enfermedad durante la fase de diseño clínico.
Las primeras experiencias del nuevo método, basadas en literatura existente y las aportaciones de los pacientes expertos, fueron positivas. Según los autores, la POWER-tool podría ser puesta a punto en futuros ensayos antes incluso de que éstos dieran comienzo. En estos casos podría ser una herramienta útil para la cambiar el rumbo de investigación en pacientes hacia investigación con los pacientes.
Enlace al artículo científico:
Gaasterland CMW, et al. (2018) The POWER-tool: Recommendations for involving patient representatives in choosing relevant outcome measures during rare disease clinical trial design. Health Policy. https://doi.org/10.1016/j.healthpol.2018.09.011
