Los principios de Share4Rare para la co-creación con pacientes
La clave está en el título. El compromiso del paciente (“Patient engagement”, en inglés) no puede darse sin los pacientes, por lo que está claro que cualquier material, iniciativa o proyecto relacionado con el compromiso del paciente tampoco puede desarrollarse sin la ayuda de los pacientes o de sus familias.
La co-creación con pacientes es uno de los principios subyacentes del espíritu detrás del compromiso del paciente. Actualmente está ampliamente comprobado que la incorporación de las expectativas de los pacientes desde las primeras etapas de la investigación aumentará enormemente las posibilidades de que un medicamento se desarrolle con éxito y se comercialice.
Del mismo modo, los pacientes quieren sentir que tienen voz y que están siendo escuchados. Al participar en el desarrollo de materiales y recursos y tener un impacto tangible en los resultados de estos procesos, no solo se sienten valorados, sino que pueden estar seguros de que están ayudando al resto de pacientes y familiares gracias a su conocimiento sobre la realidad cotidiana de convivir con su enfermedad. Esto es aún más pertinente cuando hablamos de enfermedades raras.
La participación significativa del paciente en el desarrollo de medicamentos requiere que todas las partes interesadas tengan un propósito y visión comunes y una comprensión clara de sus respectivas expectativas. En última instancia, la "co-creación" trata de alentar una participación justa y abierta y un aporte de calidad basado en la experiencia y los conocimientos personales de todas las partes interesadas (investigadores, desarrolladores clínicos, reguladores, profesionales de la salud y pacientes) para garantizar que se generen resultados significativos donde la voz de cada parte interesada esté igualmente integrada en los resultados finales. El principio de co-creación debería apuntalar cada esfuerzo de participación del paciente de esta iniciativa única. Los expertos están cada vez más convencidos de que nos estamos acercando a un punto de inflexión en el que la co-creación con pacientes está a punto de convertirse en la opción predeterminada en todo este tipo de procesos.
La participación del paciente puede ser especialmente importante para el estudio de enfermedades raras en las que el tamaño de muestra en los estudios de investigación son relativamente pequeños, y el beneficio adicional que los pacientes implicados o expertos pueden aportar a la hora de conseguir resultados más específicos y facilitar el reclutamiento es particularmente ventajoso. Los patrocinadores de los ensayos clínicos afirman que cuando éstos se diseñan conjuntamente con los pacientes, mejora el reclutamiento y la fidelización, y se acelera significativamente la salida del medicamento al mercado.
La Patient Focused Medicines Development (PFMD) fue la primera iniciativa en realizar una encuesta cualitativa integral que explorara las expectativas de las partes interesadas sobre la participación del paciente en el desarrollo de medicamentos. La Matriz de Expectativas de las Partes Interesadas fue un ambicioso proyecto basado en encuestas que ayuda a comprender y aclarar las esperanzas y expectativas de cada parte interesada con respecto a la participación del paciente en el desarrollo de fármacos.
A pesar de que había una gran variedad de partes interesadas, surgieron temas comunes para todas ellas: había un obvio deseo de que la participación del paciente fuera efectiva, pero existía cierto desacuerdo en términos de alineación, estructura y claridad. El sentimiento subyacente que fue consistente entre todos los grupos que participaron en el proyecto fue que el desarrollo de medicamentos centrados en el paciente debía consistir en involucrar a los pacientes en cada paso. Un entrevistado de la industria lo describió como «... un proceso a través del cual los pacientes son parte de la idea, el diseño, la ejecución y el ciclo de retroalimentación del desarrollo de medicamentos desde el pre-descubrimiento hasta el lanzamiento de los medicamentos al mercado».
Sin embargo, si bien este sería el escenario ideal, la co-creación tiene sus obstáculos. Los pacientes pueden sentir falta de confianza en términos del valor de su aporte. Además, la aceptación por parte de la industria farmacéutica y otras partes interesadas no siempre ocurre. Esto es algo que debe darse por hecho.
A pesar de todo esto, los pacientes son verdaderos expertos ya que conviven cada día con su enfermedad, al igual que sus familiares, amigos y cuidadores. Por lo tanto, su aporte no debe considerarse simplemente valioso sino esencial en términos de desarrollo de medicamentos innovadores para personas con enfermedades raras. Los fármacos desarrollados con una participación del paciente más efectiva desembocarán en tratamientos e intervenciones más relevantes y resultados más beneficiosos para los pacientes.
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