Escuelas de Verano traslacionales de TREAT-NMD y EURO-NMD: mostrando todas las dimensiones de las enfermedades neuromusculares
La primera Escuela de Verano Traslacional sobre Enfermedades Neuromusculares tuvo lugar en julio de 2018 en Newcastle, Reino Unido. Este evento formativo fue el resultado de un esfuerzo de la colaboración entre TREAT-NMD y EURO-NMD para abordar aspectos específicos de la vía traslacional en ensayos clínicos. Quince asistentes de diferentes especialidades dentro de la comunidad neuromuscular participaron en la Escuela de Verano, entre ellos médicos, investigadores, curadores de registros de pacientes y representantes de la industria farmacéutica. Dentro del grupo de 17 personas que impartían la formación había médicos multidisciplinares, representantes de pacientes, un representante de un organismo regulador, científicos del comportamiento y personal de servicios profesionales.
La Escuela de Verano tenía como objetivo proporcionar a los participantes un conocimiento básico sobre el ciclo de vida traslacional, los ensayos clínicos, los biomarcadores y la comunicación con el paciente, lo que tradicionalmente se denomina "del laboratorio a la cama del paciente". Los comentarios de los asistentes fueron muy positivos. A los participantes les gustó especialmente la naturaleza informal e interactiva del programa y las sesiones, así como la experiencia de los formadores.
La segunda Escuela de Verano Traslacional sobre Enfermedades Neuromusculares se basó en el éxito de la primera y tuvo lugar en Leiden, Países Bajos, del 1 al 5 de julio de 2019. El curso, de cinco días de duración, incluyó las siguientes temáticas:
- Enfermedades neuromusculares y prácticas actuales de atención y manejo.
- Investigación del laboratorio a la cama del paciente.
- Desafíos para el desarrollo de terapias para enfermedades raras y soluciones en red.
- Herramientas para la investigación preclínica.
- Una introducción al TACT (TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics) y una sesión de revisión simulada del TACT.
- Introducción a los ensayos clínicos.
- Cómo funciona el sistema regulatorio.
- La perspectiva de la industria sobre el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
- Medidas de resultados utilizadas en ensayos clínicos.
- Herramientas TREAT-NMD para ensayos clínicos.
- Biomarcadores.
- Desarrollo de PROMs (Patient Reported Outcome Measures).
- Post-comercialización.
- Compromiso del paciente.
La tercera Escuela de Verano se llevará a cabo en 2020 en Leiden. ¡Las fechas se anunciarán pronto!
Más información sobre las Escuelas de Verano disponible en el sitio web de EURO-NMD. Los comentarios de uno de los participantes de la Escuela de Verano 2019 están disponibles en el boletín de TREAT-NMD del pasado mes de julio.
