Suzie-Ann
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Cómo garantizar la calidad en la investigación traslacional sobre desórdenes neuromusculares

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En Febrero de 2017 tuvo lugar un encuentro en Holanda al que acudieron stakeholders (agentes de interés) y representantes de pacientes de enfermedades neuromusculares. Este encuentro tenía como objetivo crear un plan para garantizar la calidad en la investigación traslacional sobre desórdenes neuromusculares.

No es sencillo pasar de la investigación básica a los ensayos clínicos en humanos en el ámbito de la farmacología, y en el caso del estudio de las enfermedades neuromusculares raras esto es aún más complicado. Del mismo modo, no todos los proyectos de investigación llegan a fases de estudio en humanos. El primer paso de este arduo proceso pasa por lanzar una hipótesis sobre un medicamento, hipótesis que debe ser posteriormente probada y validada en el laboratorio por los investigadores a través de una serie de experimentos. Posteriormente, la droga se aprueba para testarse en humanos. El proceso de pasar de la fase de estudio preclínica en animales al uso del medicamento en la práctica clínica en humanos se denomina traslación.

En los últimos años, la investigación en el campo de las enfermedades raras ha experimentado una expansión notable, y gracias a esto se ha podido comprobar que en muchos casos los ensayos clínicos asociados a este ámbito no eran del todo fiables. En este contexto, la reunión planteó el debate sobre una serie de temas con el propósito de mejorar la traslación del trabajo preclínico y la colaboración entre los distintos profesionales. Los temas incluyeron el aumento del networking entre profesionales clínicos, investigadores, industria y pacientes, la mejora de la calidad de los estudios con animales y el fomento de la realización de estudios que reproduzcan los datos obtenidos por otros investigadores, así como la publicación de los resultados negativos.

La reunión resultó realmente fructífera. En primer lugar, se acordó organizar talleres para informar los agentes de interés sobre los temas con los que no están familiarizados. Por otro lado, los editores de las revistas aceptaron cambiar sus políticas de publicación. También admitieron que publicar resultados negativos podría ser de utilidad y sugirieron que se podrían poner en marcha pequeños ensayos piloto en humanos para predecir si la investigación sería traducible antes de entrar en ensayos clínicos más amplio. Finalmente, las agencias de financiamiento recomendaron implicar a las organizaciones de pacientes para que compartan sus conocimientos sobre ensayos clínicos entre los pacientes.

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