Los ensayos clínicos en pediatría
Un ensayo clínico es un tipo de estudio en el que se investiga el efecto de un medicamento o de un tratamiento en personas, incluidas aquellas en edad pediátrica. En muchas ocasiones, como ocurre en enfermedades raras, es la única vía que tienen pacientes y familias para mejorar su situación al no haber prácticamente tratamientos disponibles.
En un ensayo clínico normalmente se comparan dos tratamientos, el medicamento que se quiere estudiar y otro tratamiento ya conocido, o bien una sustancia inactiva que se llama placebo. El hecho de recibir un tratamiento u otro se suele realizar por un proceso de aleatorización (como un sorteo), de tal manera que ni padres, ni niños, ni el propio investigador escoge el grupo de tratamiento.
Con el fin de autorizar un medicamento y que se pueda utilizar en personas, obligatoriamente ha de pasar por este tipo de investigación, que es la más rigurosa y fiable. De esta manera se pueden conocer la dosis óptima, la eficacia, la seguridad y los efectos secundarios de los fármacos.
¿Por qué son necesarios los ensayos clínicos en niños/as?
Los niños no son adultos pequeños.
La mayor parte de los fármacos y tratamientos que se dan en pediatría no se han probado antes en niños, y por lo tanto es difícil conocer la dosis correcta, la seguridad y los efectos secundarios. Además los niños crecen y cambian muy rápido, por eso se han de considerar los diferentes estadios de crecimiento cuando se estudia la dosis de un tratamiento: un niño de 8 meses es completamente diferente de un niño de 8 años, que al mismo tiempo es completamente diferente de un adolescente de 18. En cada fase del crecimiento le corresponderá una dosis diferente del fármaco, una medida diferente de un dispositivo, o una terapia diferente.
Los ensayos clínicos son importantes porque nos pueden ayudar a:
- Entender las diferencias en los niños a medida que crecen y se desarrollan.
- Identificar cual es la mejor dosis sin efectos secundarios.
- Producir fármacos que los niños puedan tomar fácilmente (jarabes, chicles, etc).
- Encontrar tratamientos para enfermedades que solo se dan en la edad pediátrica.
- Encontrar tratamientos para enfermedades que también aparecen en adultos, pero que en niños se manifiestan de manera diferente.
- Encontrar tratamientos que tienen un impacto en la mejora de la calidad de vida de los niños.
Por este motivo, las autoridades sanitarias de la Unión Europea han decidido aumentar el número de ensayos clínicos en niños en un entorno regulado.
En el caso de las enfermedades poco frecuentes, no siempre es posible disponer del grupo control al que se le administraría el placebo, dado el reducido número de pacientes que nos podemos encontrar en algunas de ellas. Por esa razón, es muy importante describir de forma previa a cualquier ensayo clínico, lo que en ciencia médica se denomina historia natural de la enfermedad, que estudia la base genética que produce la enfermedad (mutaciones concretas y su tipología), y los síntomas clínicos de la misma a lo largo de los años. Esto es lo que intentamos hacer en Share4Rare. ¿Nos ayudas?
